kultury tkankowe

Losową modyfikację badanego genu lub miejsca w genomie

Wprowadzenie „obcego DNA” z wyłączeniem prawidłowego funkcjonowania tego genu w komórce, dzięki czemu uzyskuje się komórkę z wyłączonym genem tzw. knock-out

Precyzyjną modyfikację badanego genu lub miejsca w genomie

. Wprowadzenie „obcego DNA” bez wyłączenia prawidłowego funkcjonowania tego genu w komórce, dzięki czemu uzyskuje się komórkę z wyłączonym genem tzw. knock-in

wprowadzenie bezpośrednio do organizmu dodatkowych ilości białka, którego produkcja jest niewystarczająca

wprowadzeniu poprawnej sekwencji kompensującej uszkodzony gen

wprowadzeniu do komórki czynników naprawiających uszkodzony gen

usunięciu wadliwej kopii genu i wprowadzenie w zamian prawidłowej

mutacja genu deaminazy adenozyny (ADA)

mutacja genu TNF kodującego cytokinin

mutacja genu kodującego globulinę AHG

mutacja w genie kodującym CFTR

dystrofia mięśniowa Duchennea, hemofilia A i B, miażdżyca

mukowiscydoza, choroba Parkinsona, hemofilia A i B

miażdżyca, mukowiscydoza, albinizm

fenyloketonuria, mukowiscydoza, zespół ciężkiego złożonego niedoboru odporność

Herpes simplex

wirus nagminnego zapalenia ślinianek przyusznych (wirus świnki)

wirus niedoboru odporności człowieka HIV

wirus grypy

W celu leczenia lekoopornych zakażeń bakteryjnych z zastosowaniem bakteriofagów (wirusów bakteryjnych).

Aby uzyskać efekt terapeutyczny, do komórek docelowych pacjenta wprowadzany jest wektor zawierający między innymi prawidłową kopię genu

Jest metodą umożliwiającą leczenie niektórych chorób genetycznych na poziomie molekularnym

Aby dostarczyć uzupełniającą informację genetyczną w celu uregulowania funkcji normalnych genów

Brak efektywnego leczenia metodami konwencjonalnymi

Leczenie chorób odbywa się poprzez przeniesienie materiału genetycznego do komórki organizmu ludzkiego

Mutacja w obu kopiach genu

Choroba zagrażająca życiu

Mutacja pojedynczego genu

Wektory integrujące przypadkowo – GENOTOKSYCZNE

Wektory integrujące specyficznie – NIEGENOTOKSYCZNE

Wektory korygujące geny – NIEGENOTOKSYCZNE

Przejściowe nieintegrujące wektory – NIEGENOTOKSYCZNE